유전자가위로 유전질환 치료 현실화 '성큼 > 인테리어비용대출

고양이심장사상충 연구팀은 2020년 노벨상을 받은 '크리스퍼(CRISPR)' 유전자가위 기술의 일종인 '염기 편집(base editing) 방식을 활용해 결함이 발생한 유전자의 염기 서열만 정밀하게 교정했다. 올해 2월 첫 치료를 시작한 아기는 이후 건강을 회복해 자택으로 퇴원했다. 환자의 유전자 결함을 분석한 뒤 이에 맞춰 유전자 교정 도구를 '맞춤 제작'하는 치료법이 시행된 첫 사례다. 미국 바이오 기업 프라임메디슨은 크리스퍼 유전자가위의 최신 기술로 분류되는 프라임 편집(prime editing)을 사용해 희귀질환인 만성 육아종성 질환(CGD)을 앓는 10대 청소년에게 치료를 시행했다. 환자의 혈액 줄기세포를 체외에서 유전자 교정한 뒤 다시 체내에 주입하는 방식으로 진행됐다. 유전자 결함으로 백혈구의 일종인 호중구의 살균 기능이 떨어지던 환자는 치료 한 달 만에 면역 기능이 회복됐다. 호중구 세포 중 약 3분의 2에서 정상 효소 기능이 회복된 것이다..